Investigación

El cáncer de hígado es poco frecuente en la infancia, pero existenn distintos tipos que pueden afectar a los niños. Recientemente, un paciente de tres años con esta enfermedad fue sometido a una terapia experimental, un caso que documentó The New England Journal of Medicine como parte de un estudio del Baylor College of Medicine (Estados Unidos).

Este hito abre una nueva línea investigación para uno de los mayores desafíos de la oncología actual: lograr que las terapias celulares, como las CAR-T -tratamiento médico avanzado que modifica los glóbulos blancos del propio paciente para reconocer y destruir células cancerosas-, funcionen también contra los tumores sólidos. 

El paciente padecía un hepatoblastoma, el tumor hepático maligno más frecuente en la infancia, que presentaba además metástasis pulmonares y óseas. Después del diagnóstico, tras varias intervenciones quirúrgicas y tres líneas de quimioterapia, el tumor reapareció con metástasis en los pulmones. Sin embargo, después de recibir dos infusiones de células modificadas genéticamente, la enfermedad metastásica desapareció y el paciente permaneció libre de cáncer durante al menos 12 meses.

El tratamiento incorporaba una característica adicional, puesto que las células fueron diseñadas para producir las interleucinas 15 y 21, moléculas capaces de favorecer la expansión y persistencia de determinadas células inmunitarias. El objetivo era conseguir que las CAR-T no solo reconocieran las células tumorales, sino que permanecieran activas durante más tiempo en el organismo.

Los investigadores se plantean continuar estudiando las células CAR-T en ensayos clínicos más amplios y explorar su posible aplicación frente a otros tumores sólidos que expresen glicipicano-3. Por su parte, el seguimiento de este niño continuará para comprobar cuánto tiempo se mantiene la respuesta y detectar posibles efectos adversos tardíos.

El autor principal del artículo, el Dr. David Steffin, -consigna La Tercera- declaró a través de un comunicado: “Este caso demuestra que es posible lograr una respuesta completa y duradera en un tumor sólido resistente a la quimioterapia totalmente en régimen ambulatorio y sin toxicidad sistémica”.

Por su parte, el también autor del informe publicado en el New England Journal of Medicine, el Dr. Andras Heczey, aseguró: “Este estudio aporta pruebas de que estas novedosas células CAR-T podrían constituir una modalidad segura y eficaz para el hepatoblastoma, y ​​subraya la necesidad de seguir evaluándolas en pacientes con tumores sólidos GPC3+”.